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FDA批准首款靶向疗法用于胆管癌患者

日期:2020-05-07    编辑:王晓君 翻译    来源:FDA官网        分享 :

美国食品药品监督管理局(FDA)于2020年4月17日加速批准了Pemazyre(pemigatinib),这是首个批准用于既往接受过治疗、晚期胆管癌的成人患者。


FDA肿瘤卓越中心主任和FDA药物评价与研究中心肿瘤疾病办公室代理主任RichardPazdur医学博士说:“这一批准表明,尽管大家在集中精力应对COVID-19大流行,但FDA仍致力于审查癌症和其他严重疾病患者的治疗方法的重要工作。大家认为Pemazyre的疗效观察结果具有临床意义,FGFR2基因融合或其他重组的肿瘤患者的总体风险效益评估是有利的,尤其是当大家考虑到这些患者在一线化疗后没有其他好的选择时。”


胆管癌是一种在胆管中形成的罕见癌症。胆管是细长的管道,可将消化液胆汁从肝脏运输到胆囊和小肠。今天的批准是针对那些局部进展(当癌细胞在器官外生长时,但还未扩散到身体的其他部位)、转移(当癌细胞扩散到身体的其他部位)和成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)发生基因融合或重组的胆管癌患者。


大多数胆管癌患者在确诊时已到了晚期,这意味着该疾病已经不能通过手术治疗了。直到今天为止,对于这些患者来说还没有FDA批准的治疗方法;联合化疗药物一直是标准的初始治疗。在大约9%~14%的胆管癌患者中发现FGFR2融合。Pemazyre是一种通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止其生长和扩散的片剂。


Pemazyre的批准是基于一项临床试验的结果,该临床试验纳入了107名曾接受过治疗的FGFR2融合或重组的局部晚期或转移性胆管癌患者。在临床试验期间,患者每天服用Pemazyre一次,连续14天,然后停药7天,21天为一周期,直到患者病情进展或出现不合理副作用。为了评估Pemazyre在试验期间的疗效,研究人员每八周对患者进行一次扫描。该试验采用已建立的标准来测量在治疗期间肿瘤的完全或部分缩小的患者比例(总应答率)。总应答率为36%,其中完全应答的患者占2.8%,部分应答的患者占33%。在38名应答患者中,24名(63%)患者的应答持续了6个月或更长时间,7名(18%)患者的应答持续12个月或更长时间。


20%及以上的患者服用Pemazyre后出现的最常见的不良反应包括高磷血症和低磷酸血症(电解质紊乱)、脱发(斑秃)、腹泻、指甲毒性、疲劳、味觉障碍(味觉失真)、恶心、便秘、口腔炎(口腔疼痛或炎症)、干眼、口干、食欲下降、呕吐、关节痛、腹痛、背痛和皮肤干燥。眼部毒性也是Pemazyre的一个风险。


当初步临床证据表明该药可能比现有疗法有显著改善时,FDA授予这一项申请优先审查和突破疗法认定,加快了对治疗严重疾病的药物的开发和审查。Pemazyre获得了孤儿药认定,这为帮助和鼓励罕见病药物的开发提供了激励措施。作为加速批准的条件之一,主办方在审批后将完成并提交一项随机试验的结果以证明无进展生存期或总体生存期有所改善。

FDA批准了IncyteCorporation企业的Pemazyre。


翻译:王晓君

原文


原文网址:


https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-targeted-treatment-patients-cholangiocarcinoma-cancer-bile-ducts


来源:FDA官网


译者概况:


王晓君 女,硕士研究生,毕业于河北科技大学药物化学专业,现在葵花药业集团(衡水)得菲尔有限企业技术研发部进行质量研究工作。


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